產(chǎn)品目錄
  • 細(xì)胞培養(yǎng)進(jìn)口血清
    進(jìn)口胎牛血清
    進(jìn)口新生牛血清
    進(jìn)口豬血清
    馬血清
  • 支原體檢測(cè)盒及標(biāo)準(zhǔn)品
    常規(guī)PCR檢測(cè)試劑盒
    熒光定量PCR檢測(cè)（qPCR法）
    支原體DNA提取
    靈敏度標(biāo)準(zhǔn)品（方法驗(yàn)證用）
    特異性標(biāo)準(zhǔn)品（方法驗(yàn)證用）
    PCR定量標(biāo)準(zhǔn)品（可用于方法驗(yàn)證）
  • 支原體祛除試劑
    細(xì)胞中支原體祛除
    環(huán)境支原體祛除
    水槽支原體祛除
  • 干細(xì)胞培養(yǎng)基
  • DNA/RNA污染祛除
    DNA/RNA污染祛除試劑
    DNA污染監(jiān)測(cè)
  • RNA病毒研究試劑
    RNA病毒檢測(cè)試劑盒
    病毒RNA提取
  • PCR儀器及配套產(chǎn)品
    DNA污染監(jiān)測(cè)祛除
    PCR/qPCR儀性能檢查
    PCR試劑
    PCR試劑盒
    PCR預(yù)混液（凍干粉）
    熱啟動(dòng)聚合酶MB Taq DNA
  • 微生物PCR檢測(cè)
    食品檢測(cè)類產(chǎn)品
    食品微生物檢測(cè)
    細(xì)菌PCR檢測(cè)
歡迎來到 威正翔禹|締一生物官方網(wǎng)站|咨詢熱線：400-166-8600
咨詢熱線
400-166-8600

產(chǎn)品目錄
  • 細(xì)胞培養(yǎng)進(jìn)口血清
    進(jìn)口胎牛血清
    進(jìn)口新生牛血清
    進(jìn)口豬血清
    馬血清
  • 支原體檢測(cè)盒及標(biāo)準(zhǔn)品
    常規(guī)PCR檢測(cè)試劑盒
    熒光定量PCR檢測(cè)（qPCR法）
    支原體DNA提取
    靈敏度標(biāo)準(zhǔn)品（方法驗(yàn)證用）
    特異性標(biāo)準(zhǔn)品（方法驗(yàn)證用）
    PCR定量標(biāo)準(zhǔn)品（可用于方法驗(yàn)證）
  • 支原體祛除試劑
    細(xì)胞中支原體祛除
    環(huán)境支原體祛除
    水槽支原體祛除
  • 干細(xì)胞培養(yǎng)基
  • DNA/RNA污染祛除
    DNA/RNA污染祛除試劑
    DNA污染監(jiān)測(cè)
  • RNA病毒研究試劑
    RNA病毒檢測(cè)試劑盒
    病毒RNA提取
  • PCR儀器及配套產(chǎn)品
    DNA污染監(jiān)測(cè)祛除
    PCR/qPCR儀性能檢查
    PCR試劑
    PCR試劑盒
    PCR預(yù)混液（凍干粉）
    熱啟動(dòng)聚合酶MB Taq DNA
  • 微生物PCR檢測(cè)
    食品檢測(cè)類產(chǎn)品
    食品微生物檢測(cè)
    細(xì)菌PCR檢測(cè)

脂質(zhì)體納米顆粒增強(qiáng)基因療法治療囊泡性纖維化的療效

2018-06-28 15:22來源：生物谷

盡管數(shù)年前研究人員就開始采用基因治療糾正囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)體（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）來治療囊性纖維化，但是基因療法治療囊性纖維化的潛力并沒有得到該有的關(guān)注。



通過納米顆粒輸送mRNA是一種將遺傳物質(zhì)輸送進(jìn)入大量廣泛分布細(xì)胞群體（例如呼吸道上皮細(xì)胞）的強(qiáng)有力技術(shù)。為了研究納米顆粒輸送mRNA治療囊性纖維化的臨床應(yīng)用前景，來自俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院藥學(xué)系等單位的科學(xué)家們近日開發(fā)出了一種基于臨床相關(guān)脂質(zhì)的脂質(zhì)體納米顆粒（lipid-based nanoparticle，LNP），并用它包裝和輸送化學(xué)修飾的CFTR mRNA（cmCFTR）進(jìn)入病人來源的支氣管上皮細(xì)胞，結(jié)果發(fā)現(xiàn)莫定位CFTR數(shù)量增加，恢復(fù)了其作為氯離子通道的主要功能，相關(guān)研究成果于近日發(fā)表在《Molecular Therapy》上，題為“Lipid Nanoparticle-Delivered Chemically Modified mRNA Restores Chloride Secretion in Cystic Fibrosis”。


此外，研究人員發(fā)現(xiàn)通過鼻腔吸入LNP-cmCFTR可以恢復(fù)CFTR敲除的小鼠呼吸道中CFTR介導(dǎo)的將氯離子分泌到呼吸道上皮的功能，維持時(shí)間長(zhǎng)達(dá)14天。


研究人員發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)染3天后，CFTR的活性達(dá)到了最高峰，恢復(fù)了55%的氯離子凈流通的功能。這種反應(yīng)的強(qiáng)度與脂質(zhì)體輸送CFTR DNA的效果更強(qiáng)，同時(shí)與現(xiàn)有批準(zhǔn)的藥物伊伐卡托的臨床效果相當(dāng)。


因此，LNP-cmRNA系統(tǒng)代表著一種糾正治療囊性纖維化以及其他單基因突變疾病的強(qiáng)有力的技術(shù)平臺(tái)。