有四個(gè)因素可以幫助定價(jià)和支付救生細(xì)胞和基因療法

幾十年來，醫(yī)療保健行業(yè)，政府和社會(huì)已經(jīng)習(xí)慣了如何治療疾病的模式。科學(xué)家實(shí)現(xiàn)了醫(yī)學(xué)上的突破，生物制藥行業(yè)開發(fā)了一種藥物，醫(yī)生診斷出患者，患者接受了可持續(xù)數(shù)年或一生的治療過程。在過去的一個(gè)世紀(jì)里，這種模式在全球范圍內(nèi)顯著改善了健康狀然而，我們通常無法治愈毀滅性疾病。

今天，隨著高效和潛在治愈性細(xì)胞和基因療法的出現(xiàn)，我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)的新時(shí)代。細(xì)胞和基因療法是現(xiàn)代醫(yī)學(xué)最新進(jìn)展之一。我們現(xiàn)在掌握的藥物可以逆轉(zhuǎn)先天性失明，可能治愈一些癌癥，并使兒童免于遺傳神經(jīng)系統(tǒng)疾病的某些死亡。這些藥物不僅改善了生命，還在拯救它們，而我們正處于醫(yī)學(xué)細(xì)胞和基因治療革命的開端。然而，我們面臨著一個(gè)根本性的挑戰(zhàn)：如何支付這些療法并將其提供給有需要的患者。

由于這些藥物治療的疾病具有慢性特征，我們今天的醫(yī)療保健系統(tǒng)為數(shù)月和數(shù)年的大多數(shù)藥物付費(fèi)。然而，細(xì)胞和基因療法大多是一次性治療。它們的開發(fā)，制造，分銷和管理方式與之前的藥物有著根本不同的方式，因此我們需要一種能夠支持其持續(xù)發(fā)展并確保患者獲取的新模式。

我們認(rèn)為這些一次性療法的價(jià)格應(yīng)該基于四個(gè)關(guān)鍵的價(jià)值衡量標(biāo)準(zhǔn) - 它們?cè)谂R床和生活質(zhì)量方面為患者提供的改善，以及它們?yōu)獒t(yī)療保健系統(tǒng)提供的益處和社會(huì)更普遍。

我認(rèn)識(shí)到該行業(yè)在這種方法上存在分歧。這是因?yàn)閷?duì)于那些沒有真正創(chuàng)新記錄或僅專注于為患者提供漸進(jìn)式改進(jìn)的公司而言，基于價(jià)值的模型會(huì)產(chǎn)生額外的風(fēng)險(xiǎn)。然而，為了繼續(xù)推動(dòng)有希望的療法的進(jìn)步，我們需要確保我們鼓勵(lì)為患者和整個(gè)社會(huì)提供福利。

該方法諾華了定價(jià)Kymriah是一種基于價(jià)值的方法的一個(gè)例子。Kymriah是一種針對(duì)患有致命性血癌的兒童和成人的轉(zhuǎn)化個(gè)性化治療。我們與賓夕法尼亞大學(xué)Carl June博士領(lǐng)導(dǎo)的一支令人難以置信的研究團(tuán)隊(duì)合作開發(fā)了這種救生治療方法。對(duì)于美國大約600名患有無反應(yīng)的b細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的兒童，他們或他們的家人沒有其他選擇。Kymriah是一種高效的一次性治療，其后續(xù)治療遠(yuǎn)比傳統(tǒng)治療更為頻繁和繁重。

該學(xué)院為臨床經(jīng)濟(jì)評(píng)論-一個(gè)獨(dú)立的專家機(jī)構(gòu)，評(píng)估的醫(yī)療成本效率-分配的高達(dá)1,688,000 $為Kymriah成本效益價(jià)值為它在兒童中使用。考慮到這種治療方法在四項(xiàng)關(guān)鍵指標(biāo)中的價(jià)值，我們將兒童使用的Kymriah定價(jià)定為475,000美元，遠(yuǎn)低于ICER設(shè)定的成本效益值 - 以及373,000美元用于快速發(fā)展的成人癌癥。

我們知道這個(gè)價(jià)格 - 以及其他類似細(xì)胞和基因療法的價(jià)格 - 遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過目前范式下的藥品價(jià)格。這些治療方法與過去相去甚遠(yuǎn)，必須考慮到它們帶來的巨大價(jià)值。在許多情況下，這些都是一次性治療，可能有效治療，延長患者的生命，并顯著改善他們的生活質(zhì)量。例如，Kymriah挽救了生命，在一項(xiàng)關(guān)鍵的臨床試驗(yàn)中證明了整體緩解率為83%。

此外，這些療法證明對(duì)更廣泛的醫(yī)療保健系統(tǒng)具有成本效益，患者需要較少的住院治療。從這個(gè)角度來看，Kymriah提供了價(jià)值，因?yàn)檫@些患者**的其他潛在治療選擇是來自匹配供體的干細(xì)胞移植。**年的費(fèi)用為50萬至80萬美元，可能導(dǎo)致未來更高的治療費(fèi)用。最后，這些療法能夠提供切實(shí)的社會(huì)價(jià)值，使家庭成員和照顧者能夠重返工作崗位。

除了基于價(jià)值的定價(jià)外，我們還簽訂了基于結(jié)果或按績效付費(fèi)的合同，除非患者符合某些臨床里程碑，否則不會(huì)收取治療費(fèi)用。例如，除非患者符合某些臨床里程碑，否則在兒科適應(yīng)癥中施用Kymriah的治療中心不收取治療費(fèi)用。我們期待繼續(xù)使用這種基于結(jié)果的框架。我們還認(rèn)識(shí)到有必要探索新的支付結(jié)構(gòu)，包括那些分散多年一次性治療費(fèi)用的支付結(jié)構(gòu) - 這些改變將要求醫(yī)療保健系統(tǒng)調(diào)整其當(dāng)前的支付方式。

作為一名醫(yī)生研究員，我對(duì)細(xì)胞和基因療法的潛力感到樂觀，這些療法可以重新構(gòu)想我們?nèi)绾沃委熂膊〔⒏淖兪澜绺鞯卦S多患者的生活。我們正在努力開發(fā)新模型，但我們需要開放性和合作伙伴，付款人和醫(yī)療系統(tǒng)的承諾，以真正確保患者獲得創(chuàng)新的救生治療。

作為一個(gè)行業(yè)，我們還需要共同努力，圍繞基于價(jià)值的定價(jià)和成本效益基準(zhǔn)的好處建立共識(shí)。越來越清楚的是，在未來，醫(yī)療保健系統(tǒng)既不能支付也不會(huì)支付那些未能為患者，系統(tǒng)和社會(huì)帶來真正價(jià)值的藥品。如果我們能夠進(jìn)行必要的系統(tǒng)改變以引入這些新的細(xì)胞和基因療法，我相信我們可以對(duì)患者及其家人的生活產(chǎn)生極為有益的影響，并有望使治愈成為現(xiàn)實(shí)。