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新策略可以對抗最致命的兒童腦瘤

2019-03-06 10:30來源:生物谷


一項最新發(fā)表在《Nature Communications》上的研究發(fā)現(xiàn)抑制一個叫做ACVR1的酶可以延緩彌漫性橋腦膠質(zhì)瘤(DIPG)動物模型的腫瘤生長并延長動物的壽命,DIPG是兒童最致命的腦瘤,目前沒有任何藥物被批準(zhǔn)用于治療DIPG。因此這項研究為開發(fā)有潛力的新療法帶來了希望。


“我們的結(jié)果很鼓舞人心,表明在臨床上測試這個酶的抑制劑是可行的。”該研究通訊作者、芝加哥安和羅伯特-盧瑞兒童醫(yī)院斯坦利·曼勒兒童研究所和西北大學(xué)費恩柏格醫(yī)學(xué)院副教授Oren Becher博士說道。“在此之前,我們還需要在動物模型上評估不同抑制劑的效果,以確保給臨床試驗中的兒童帶去最安全有效的藥物。”


2014年,Becher實驗室參與發(fā)現(xiàn)25%的DIPG病人都會出現(xiàn)ACVR1突變,這會導(dǎo)致這個酶過度活化。在現(xiàn)在這項研究中,Becher博士及其同事**次表明在動物模型中,20%的腫瘤中這個酶的突變伴隨著一個組蛋白的突變(H3.1 K27M)。這些突變對于啟動腫瘤發(fā)生至關(guān)重要。


組蛋白就像DNA的線軸,會幫助DNA組裝在每個細胞的細胞核中。組蛋白還會調(diào)節(jié)基因的開關(guān),而一旦組蛋白發(fā)生突變,這個過程就會出錯。“我們未來的工作將探索組蛋白和ACVR1同時突變?yōu)槭裁磿?dǎo)致發(fā)生DIPG,以及如何促進這個過程的發(fā)生。”Becher博士說道。“更深入地探索這個過程將使我們越來越容易開發(fā)出治療DIPG兒童的藥物。”