非病毒基因療法加速癌癥研究

墨爾本皇家理工大學（RMIT大學）的研究人員開發(fā)的非病毒生物基因傳遞方法在實驗室測試中被證明是有效的，比標準的病毒方法更安全。

基因療法被廣泛認為是癌癥研究的下一個前沿領(lǐng)域，它包括在病人的細胞中引入新的基因，以取代導(dǎo)致疾病的缺失或功能失調(diào)的基因。

由于細胞本身的特點導(dǎo)致細胞吸收基因或任何外來DNA物質(zhì)的能力較差，因此基因治療的**挑戰(zhàn)是將治療基因植入細胞內(nèi)部。

目前研究的重點是使用病毒傳遞系統(tǒng)穿透細胞，然而，將病毒引入人體的風險限制了基因療法從實驗室到臨床的進展，迄今為止只有三種基于病毒的療法獲得了FDA的批準。

盡管非病毒方法更安全、成本相對較低，但由于研究結(jié)果的差異，非病毒方法在基因治療研究中所占的比例不到0.25%。

該研究首席研究員Ravi Shukla博士表示，解決合適的非病毒方法與病毒方法之間的差距，將是基因療法走出實驗室進入臨床的關(guān)鍵一步。

他說："一種有效的非病毒療法對患者來說更安全，而且可以顯著減少將新療法推向市場所需的時間和費用。我們現(xiàn)在已經(jīng)成功地測試了一種非病毒療法，它可以讓我們避開病毒療法的風險，幫助釋放基因療法的全部潛力。"

Shukla和他的團隊利用金屬有機框架(MOFs)開發(fā)了一種新的非病毒基因遞送載體。金屬有機框架是一種用途極其廣泛的超多孔納米材料，可以用來存儲、分離、釋放或保護幾乎任何生物分子。

這項研究得到了聯(lián)邦科學與工業(yè)研究組織(CSIRO)的支持，該組織開發(fā)了一種技術(shù)來制造工業(yè)規(guī)模的MOFs。

主要用于工業(yè)或化學領(lǐng)域的MOFs的生物應(yīng)用越來越廣泛，這些最新發(fā)現(xiàn)表明，它們在非病毒基因治療方面具有良好的潛力。

研究人員使用了一種以其生物相容性和生物降解特性而聞名的MOF亞型，將DNA攜帶進細胞。基于MOF的給藥方法被發(fā)現(xiàn)對前列腺癌細胞有效，為肺癌、乳腺癌以及其他遺傳性疾病的治療打開了大門。

博士研究員Arpita Poddar與Shukla合作完成了這一研究，他說這一發(fā)現(xiàn)是開辟了一條至今被忽視的研究路線的**步。

"現(xiàn)在我們已經(jīng)證明了相關(guān)概念，我們可以研究其他應(yīng)用，包括轉(zhuǎn)基因、植入，甚至作物改良，"她說道。