利用基因療法靶向作用內層視網膜或有望治療失明癥

一項刊登在國際雜志Human Gene Therapy 上題為“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究報告中，來自倫敦眼科研究所等機構的科學家們通過研究開發了一種新型基因療法，該療法有望靶向作用內層視網膜來治療失明。

研究者表示，針對內層視網膜的基因療法或能預防神經變性障礙CLN3貝敦氏癥（Batten disease）的小鼠模型失明癥的發生，腺相關病毒（AAV）介導的人類CLN3基因的表達或能明顯改善雙極細胞（bipolar cells）的存活和預先處理的視網膜細胞的功能。貝敦氏癥是一組致命性的遺傳性溶酶體儲存障礙，其主要會影響兒童的健康，最常見的貝敦氏癥是CLN3疾病，目前這種疾病是無法治愈的，而視網膜退化以及由此所導致的失明是該疾病的癥狀之一。

研究者Robin Ali博士說道，人類雙極細胞中CLN3的特異性表達或能挽救CLN3缺失的小鼠的視網膜功能和表型，相關研究結果表明，Cln3缺失的小鼠會經歷因桿狀雙極細胞的死亡所帶來的內層視網膜功能的下降。

最后，來自Human Gene Therapy雜志主編Terence R. Flotte博士表示，在諸如貝敦氏癥等復雜的遺傳性疾病中，最終的基因治療手段或許需要同時矯正患者的神經發育障礙和視力缺失等，因此，旨在矯正視網膜缺損的療法未來對于患者的治療或許是非常重要的。后期研究人員還將繼續深入研究如何優化基因療法來靶向治療失明癥。