我國科學(xué)家獲得“超級(jí)”人類干細(xì)胞

　　干細(xì)胞治療具有廣泛的臨床前景，讓攻克諸多不治之癥成為可能。但其有效性和安全性一直是亟待解決的問題。本文威正翔禹/締一生物為您分析我國科學(xué)家獲得“超級(jí)”人類干細(xì)胞。

    我國科學(xué)家**利用基因編輯技術(shù)，在實(shí)驗(yàn)室中獲得了遺傳增強(qiáng)的“超級(jí)”人類干細(xì)胞（GES細(xì)胞），不僅為開展安全有效的干細(xì)胞治療提供了可能的解決途徑，也進(jìn)一步拓展了基因編輯技術(shù)的應(yīng)用范圍。這一研究由中國科學(xué)院生物物理研究所劉光慧課題組、北京大學(xué)湯富酬課題組和中國科學(xué)院動(dòng)物研究所曲靜課題組聯(lián)合開展，7日發(fā)表于國際學(xué)術(shù)雜志《細(xì)胞研究》上。

　　據(jù)該研究主要完成人之一劉光慧研究員介紹，再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域存在兩個(gè)亟待解決的重要科學(xué)問題：一是干細(xì)胞治療的有效性，即如何獲得更多高質(zhì)量的可供移植治療的人類干細(xì)胞，能夠令其在人體內(nèi)發(fā)揮更為持久的治療效果；二是干細(xì)胞治療的安全性，因?yàn)橛醒芯堪l(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞移植物可能帶來形成腫瘤的風(fēng)險(xiǎn)。

　　科研人員此次得到的GES細(xì)胞能夠有效地解決這兩個(gè)問題，因此被稱為“超級(jí)”干細(xì)胞。

　　劉光慧介紹，GES細(xì)胞是一種具有遺傳增強(qiáng)的干細(xì)胞，能賦予人類干細(xì)胞及其分化衍生物更強(qiáng)的活性和自我保護(hù)能力。小鼠實(shí)驗(yàn)也表明，GES細(xì)胞在移植后能夠表現(xiàn)出優(yōu)于普通干細(xì)胞的再生修復(fù)能力。在這一研究中，研究人員首先通過篩選可以延緩干細(xì)胞衰老的小分子化合物，發(fā)現(xiàn)抗氧化轉(zhuǎn)錄因子NRF2的激動(dòng)劑，能延緩人類早衰癥患者間充質(zhì)干細(xì)胞的加速衰老。隨后，他們將基因編輯的人類胚胎干細(xì)胞定向分化成為具有治療潛力的間充質(zhì)干細(xì)胞，并發(fā)現(xiàn)這些間充質(zhì)干細(xì)胞的自我更新，以及抵抗應(yīng)激和細(xì)胞衰老等能力均獲得了顯著增強(qiáng)。而且，由該種胚胎干細(xì)胞定向誘導(dǎo)分化而來的血管內(nèi)皮細(xì)胞，也表現(xiàn)出強(qiáng)大的抵御氧化損傷的能力，進(jìn)一步支持了上述結(jié)論。

　　同時(shí)，研究人員也對(duì)GES細(xì)胞進(jìn)行了安全性評(píng)價(jià)，發(fā)現(xiàn)在移植入免疫缺陷小鼠體內(nèi)后并不會(huì)形成腫瘤。更令人興奮的是，GES細(xì)胞還表現(xiàn)出對(duì)癌基因誘導(dǎo)的細(xì)胞惡性轉(zhuǎn)化的強(qiáng)抵抗作用。這說明，利用GES細(xì)胞進(jìn)行干細(xì)胞移植，能夠降低細(xì)胞移植治療的安全風(fēng)險(xiǎn)。

　　有評(píng)論認(rèn)為，該研究的意義不僅在于創(chuàng)造了一種優(yōu)質(zhì)安全的人類間充質(zhì)干細(xì)胞，更重要的是還為針對(duì)不同組織類型及疾病特性設(shè)計(jì)不同遺傳增強(qiáng)方案的研究奠定了基礎(chǔ)，使得規(guī)模和標(biāo)準(zhǔn)化制備優(yōu)質(zhì)安全的人類細(xì)胞移植材料成為可能。

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