Cell Res：利用CRISPR技術能夠恢復視力

　　利用基因標記技術“CRISPR/CAS9”，來自加州圣地亞哥分校的研究者與來自中國的研究者們能夠將突變的桿狀光學受體修復，使其功能恢復正常，這一技術成功地使兩種不同類型的患有視網膜退行性疾病的小鼠的視力恢復了正常。本文威正翔禹/締一生物為您分析Cell Res：利用CRISPR技術能夠恢復視力。

    相關結果發(fā)表在最近的《Cell Research》雜志上。

　　視網膜退行性疾病（Retinitis pigmentosa：RP）是一類遺傳性的視覺損傷疾病，其中存在60多個基因的突變。這些突變基因影響了眼睛光受體（即眼睛中一類感受光線，并將其轉換為電信號傳送到大腦中的特殊細胞類型）。目前存在兩種光受體細胞，桿狀細胞主要負責夜間的光信號以及余光信號，錐細胞負責中心的視覺信號以及顏色的分辨。人們的視網膜中含有1.2億的桿細胞以及6百萬的錐細胞。

　　全世界范圍內，每4000人中就有一個人患有RP。這種桿細胞特異性的基因突變會導致桿狀光受體的功能失活，進而錐狀細胞的功能也會紊亂。目前還沒有有效的針對RP的治療方案。

　　在這項研究中，作者們利用CRISPR／CAS9系統(tǒng)抑制了一類關鍵基因Nrl以及下游的轉錄因子Nr2e3的活性。這種方法能夠將桿狀細胞分化形成錐狀細胞?！板F狀細胞的遺傳突變引發(fā)RP的風險相對較低一些，我們的方案因此能夠降低RP的癥狀的發(fā)生幾率”。

　　科學家們在兩種不同的小鼠模型中試驗了上述方法。結果表明，這一方法能夠有效地將桿狀細胞轉變?yōu)殄F狀細胞，而且小鼠的視力了得到了明顯的改善。

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　　資訊來源：Using CRISPR to reverse retinitis pigmentosa and restore visual function

　　原始來源：Jie Zhu et al, Gene and mutation independent therapy via CRISPR-Cas9 mediated cellular reprogramming in rod photoreceptors, Cell Research （2017）。 DOI: 10.1038/cr.2017.57