利用基因標記技術(shù)“CRISPR/CAS9”,來自加州圣地亞哥分校的研究者與來自中國的研究者們能夠?qū)⑼蛔兊臈U狀光學受體修復,使其功能恢復正常,這一技術(shù)成功地使兩種不同類型的患有視網(wǎng)膜退行性疾病的小鼠的視力恢復了正常。本文威正翔禹/締一生物為您分析Cell Res:利用CRISPR技術(shù)能夠恢復視力。
相關(guān)結(jié)果發(fā)表在最近的《Cell Research》雜志上。
視網(wǎng)膜退行性疾病(Retinitis pigmentosa:RP)是一類遺傳性的視覺損傷疾病,其中存在60多個基因的突變。這些突變基因影響了眼睛光受體(即眼睛中一類感受光線,并將其轉(zhuǎn)換為電信號傳送到大腦中的特殊細胞類型)。目前存在兩種光受體細胞,桿狀細胞主要負責夜間的光信號以及余光信號,錐細胞負責中心的視覺信號以及顏色的分辨。人們的視網(wǎng)膜中含有1.2億的桿細胞以及6百萬的錐細胞。
全世界范圍內(nèi),每4000人中就有一個人患有RP。這種桿細胞特異性的基因突變會導致桿狀光受體的功能失活,進而錐狀細胞的功能也會紊亂。目前還沒有有效的針對RP的治療方案。
在這項研究中,作者們利用CRISPR/CAS9系統(tǒng)抑制了一類關(guān)鍵基因Nrl以及下游的轉(zhuǎn)錄因子Nr2e3的活性。這種方法能夠?qū)U狀細胞分化形成錐狀細胞。“錐狀細胞的遺傳突變引發(fā)RP的風險相對較低一些,我們的方案因此能夠降低RP的癥狀的發(fā)生幾率”。
科學家們在兩種不同的小鼠模型中試驗了上述方法。結(jié)果表明,這一方法能夠有效地將桿狀細胞轉(zhuǎn)變?yōu)殄F狀細胞,而且小鼠的視力了得到了明顯的改善。
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資訊來源:Using CRISPR to reverse retinitis pigmentosa and restore visual function
原始來源:Jie Zhu et al, Gene and mutation independent therapy via CRISPR-Cas9 mediated cellular reprogramming in rod photoreceptors, Cell Research (2017)。 DOI: 10.1038/cr.2017.57