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腺嘌呤堿基編輯器糾正X-CGD引起的突變

2024-10-21 16:03

美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院國(guó)家過(guò)敏和傳染病研究所(NIAID)和麻省總醫(yī)院(MGH)的研究人員之間的一項(xiàng)合作努力,證明了精確基因組編輯技術(shù)(稱為腺堿基編輯器)的潛力,可以糾正來(lái)自x連鎖慢性肉芽腫病(X-CGD)患者的干細(xì)胞中的致病突變。一種罕見(jiàn)的遺傳疾病,其特點(diǎn)是極易受感染。研究結(jié)果發(fā)表在《Science Translational Medicine》雜志上。

X-CGD患者會(huì)出現(xiàn)復(fù)發(fā)性侵襲性感染、過(guò)度炎癥和炎癥性腸病,發(fā)病率和早期死亡率增加。研究小組試圖優(yōu)化基因編輯方法來(lái)糾正X-CGD突變,并開(kāi)發(fā)一種安全有效的治療方法。

該研究由共同**作者Vera Bzhilyanskaya, NIAID的博士后研究員和MGH的博士后研究員Linyuan Ma博士領(lǐng)導(dǎo),是NIAID的高級(jí)研究醫(yī)師和基因治療開(kāi)發(fā)部門(mén)主任Suk See De Ravin博士和Benjamin kleinver博士,基因組醫(yī)學(xué)中心和MGH病理學(xué)部門(mén)的研究員之間長(zhǎng)期合作的結(jié)果。Kayden-Lambert MGH研究學(xué)者。

MGH基因組醫(yī)學(xué)中心和病理學(xué)部門(mén)的研究員Benjamin kleinver博士說(shuō):“我們對(duì)使用堿基編輯直接糾正突變感到興奮,因?yàn)檫@種方法與過(guò)度表達(dá)糾正基因的傳統(tǒng)基因療法不同。我們的研究結(jié)果證明了改良后的CRISPR-Cas9酶的能力是如何有益的,并共同激發(fā)了使用堿基編輯器來(lái)糾正導(dǎo)致先天性免疫錯(cuò)誤和其他疾病的其他突變的進(jìn)一步研究。”

在他們的研究中,De Ravin和kleinver實(shí)驗(yàn)室及其同事從兩名患有不同x - cgd引起突變的患者身上提取造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞,然后用不同的腺嘌呤堿基編輯器處理這些細(xì)胞,以糾正CYBB基因中的任何一種突變。祖細(xì)胞是在骨髓中發(fā)現(xiàn)的干細(xì)胞,可以自我更新并分化為成熟的血細(xì)胞。該方法非常有效,效率比以前的方法高出3.5倍以上,并且脫靶效應(yīng)最小。

科學(xué)家們指出,腺嘌呤堿基編輯器可以克服與其他基因治療方法相關(guān)的許多挑戰(zhàn),因?yàn)榕c基于Cas9核酸酶的方法相比,這種治療方法對(duì)細(xì)胞的耐受性更好,因?yàn)閴A基編輯器可以糾正天然基因組序列,而不會(huì)**地將新的遺傳物質(zhì)引入細(xì)胞(因此與基于慢病毒的基因治療相比,可能降低了風(fēng)險(xiǎn))。利用高度靈活的CRISPR-Cas9酶,它們可以進(jìn)入更多的目標(biāo)位點(diǎn),因此原則上可以糾正許多不同的基因突變。

基于該團(tuán)隊(duì)的發(fā)現(xiàn),一項(xiàng)**人體臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中,以測(cè)試堿基編輯干細(xì)胞治療對(duì)X-CGD患者的潛在益處。

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