經(jīng)再三斟酌,英國《自然》雜志終于決定2日將一篇論文公之于眾:美國科學(xué)家利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù),修正了未被植入子宮前的人類胚胎中,一種與遺傳性心臟疾病“肥厚型心肌?。℉CM)”有關(guān)的基因變異。結(jié)果證實(shí),編輯人類生殖細(xì)胞系(卵子、精子或早期胚胎)的DNA是安全有效的。本文威正翔禹/締一生物為您分析《自然》證實(shí):編輯人類早期胚胎DNA安全有效。
每500人中就有1人患有HCM,只要遺傳一份MYBPC3基因中的變異版本,就能致病,可能造成心原性猝死和心力衰竭。當(dāng)前對HCM的治療方案只可緩解癥狀,但沒有解決遺傳問題。
現(xiàn)有阻止有害變異傳給下一代的方法之一,是通過胚胎植入前的遺傳診斷,挑選出沒有有害變異的胚胎,然后在體外受精周期中進(jìn)行胚胎移植。近年來的技術(shù)發(fā)展證明,精確基因組編輯技術(shù)(如CRISPR-Cas9)可能被用于修正人類胚胎中的致病變異,以此來增加可移植胚胎的數(shù)量。
為了評估在人類生殖細(xì)胞系中對遺傳性疾病進(jìn)行基因修正的安全性和有效性,美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)團(tuán)隊(duì)此次重點(diǎn)研究了導(dǎo)致肥厚型心肌病的MYBPC3變異。他們將來自健康捐贈者的卵母細(xì)胞和來自一名雜合攜帶MYBPC3基因變異的男性的精子(這名男性攜帶該基因的一個變異版本和一個正常版本)結(jié)合,培育出受精卵,然后利用CRISPR-Cas9在變異基因序列上剪出一個缺口,并觀察人類胚胎如何修復(fù)這些DNA缺口。通過參照正常捐贈者的未變異版本,發(fā)現(xiàn)在多數(shù)情況下?lián)p傷很快被修復(fù)了,約三分之二的定向胚胎中,包含了MYBPC3基因的兩個無變異版本。
在上一周,外媒已出現(xiàn)關(guān)于該研究的報道,但《自然》認(rèn)為其多是在尚未公開論文情況下做出的猜測性討論。而今公布的實(shí)驗(yàn)結(jié)果說明,這種治療方法是有效的,且CRISPR-Cas9定向十分精確,實(shí)驗(yàn)中并未出現(xiàn)脫靶變異。
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