FDA已明確干細(xì)胞作為生物“藥”進(jìn)行監(jiān)管和審批

　　近日，F(xiàn)DA在官網(wǎng)上公布了打擊非法和未經(jīng)批準(zhǔn)干細(xì)胞治療亂象的聲明，查辦了加州兩家干細(xì)胞治療中心和佛羅里達(dá)州一家干細(xì)胞治療中心。本文威正翔禹/締一生物為您分析FDA已明確干細(xì)胞作為生物“藥”進(jìn)行監(jiān)管和審批。

　　業(yè)界反響非常積極，同時也在觀望FDA下一步如何處置現(xiàn)有的幾百家干細(xì)胞治療中心。這是一整套“生態(tài)鏈”：有強(qiáng)烈的市場需求（患者）、雄厚的技術(shù)研發(fā)機(jī)構(gòu)，而且是依托合法醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)（有醫(yī)療資質(zhì)的診所和治療中心）。

　　至于應(yīng)用的干細(xì)胞療法是否合法或未經(jīng)過批準(zhǔn)，確實(shí)有些爭議或分類不清。這里有FDA自身的問題，更有患者“賭一把”的剛性需求和僥幸心態(tài)。

　　FDA此舉意義重大

　　以前，F(xiàn)DA也曾采取過整治干細(xì)胞治療的亂象。多數(shù)情形是雷聲大、雨點(diǎn)小。此次FDA局長親自表態(tài)并聲明FDA必須有所作為，嚴(yán)懲那些坑蒙欺騙患者的干細(xì)胞治療中心，造成損失或傷害患者的機(jī)構(gòu)一定要嚴(yán)懲不怠。

　　當(dāng)新總統(tǒng)上臺后任命FDA新局長，業(yè)內(nèi)人士預(yù)期可能會減弱干細(xì)胞的監(jiān)管或形同虛設(shè)（更愿意鼓勵商業(yè)化運(yùn)作和自由競爭）。恰恰相反，F(xiàn)DA新局長反而加快了實(shí)際步伐和監(jiān)管力度。為國際干細(xì)胞臨床應(yīng)用明確了“參照標(biāo)桿”。

　　目前世界各國對于干細(xì)胞臨床應(yīng)用治療疾病的監(jiān)管和審批仍各行其是，尚未達(dá)成統(tǒng)一國際共識。

　　FDA嚴(yán)查哪些非法干細(xì)胞治療？

　　首先，未經(jīng)FDA許可把牛痘疫苗混合干細(xì)胞治療癌癥的做法。從脂肪組織中提取干細(xì)胞的治療中心也給出了書面警告。那些沒有被FDA點(diǎn)名的干細(xì)胞療法是否能度過風(fēng)險期？需要拭目以待。

　　按照FDA的行事風(fēng)格是按照舉報必究的原則。即：不出事則已，出事了，F(xiàn)DA必然出面為患者討個公道。

　　FDA如何理順干細(xì)胞行業(yè)、明確處罰范圍？

　　因?yàn)镕DA沒有所有干細(xì)胞治療中心的具體信息，那些治療中心無需在FDA注冊登記或備案。所以，F(xiàn)DA只能從治療后不良反應(yīng)舉報開始入手。

　　凡涉及干細(xì)胞治療的嚴(yán)重不良事件，例如上述兩例涉及使用牛痘疫苗治療癌癥，或干細(xì)胞治療致盲等嚴(yán)重不良事件，F(xiàn)DA必然會一查到底。

　　即便造成了患者嚴(yán)重不良反應(yīng)或致殘，F(xiàn)DA也無法直接罰款或行政處罰醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)，因?yàn)闋I業(yè)執(zhí)照不歸FDA監(jiān)管。僅是一封義正辭嚴(yán)的警告信，對于有合法許可的治療中心，意義不大。

　　FDA監(jiān)管策略和招數(shù)

　　盡管FDA沒有好辦法直接處罰，但是，F(xiàn)DA可以發(fā)出警告信的同時，進(jìn)一步“勒緊”監(jiān)管條例和規(guī)則。這樣的話，整個干細(xì)胞臨床治療領(lǐng)域就不得不“就范”，遵循新的監(jiān)管條例。

　　如果出了FDA畫的“圈兒”，F(xiàn)DA自然可以處治了。可想而知，如此緊箍咒式的監(jiān)管，對于那些以干細(xì)胞治療為商業(yè)盈利的臨床治療中心如履薄冰，很難有光明的前景了。

　　FDA明確干細(xì)胞屬于生物類“藥”

　　此次FDA公布的聲明中進(jìn)一步明確了干細(xì)胞屬于生物類“藥”。目的是告知生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)界，F(xiàn)DA將像對待任何創(chuàng)新藥一樣，審批干細(xì)胞臨床治療方案，包括干細(xì)胞來源、儲存和制備、以及應(yīng)用方法。其安全和有效性等必須有足夠的科學(xué)依據(jù)做支持。FDA認(rèn)為干細(xì)胞臨床治療應(yīng)用，最起碼應(yīng)當(dāng)有依據(jù)證明是安全和有效的。這樣的要求是不過分，也是對患者負(fù)責(zé)任的。

　　如此這般監(jiān)管和審批，那些干細(xì)胞臨床治療機(jī)構(gòu)在提供足夠研究性治療數(shù)據(jù)之前，不能再作為臨床治療方法應(yīng)用了。換句話講，干細(xì)胞臨床研究性治療，免費(fèi)試驗(yàn)可以；收費(fèi)治療暫停。

　　若未經(jīng)過FDA批準(zhǔn)的干細(xì)胞療法，某些合法的醫(yī)療機(jī)構(gòu)仍我行我素治療患者，F(xiàn)DA怎么辦？

　　的確這是個現(xiàn)實(shí)而且棘手的問題，F(xiàn)DA面臨兩個尷尬窘?jīng)r：

　　一、干細(xì)胞治療中心遍及全美國，多達(dá)上百家機(jī)構(gòu)。非昔日可比。

　　二、各州醫(yī)療機(jī)構(gòu)的監(jiān)管是該州醫(yī)療監(jiān)管委員會或州醫(yī)療服務(wù)監(jiān)察機(jī)構(gòu)，他們并不積極干預(yù)那些干細(xì)胞治療，其中有各種各樣原因。最難的是患者剛性需求和部分成功案例。

　　FDA對干細(xì)胞臨床應(yīng)用也網(wǎng)開一面

　　業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，F(xiàn)DA的聲明也告知干細(xì)胞領(lǐng)域網(wǎng)開一面：在未來幾個月內(nèi)，F(xiàn)DA將公布新版監(jiān)管條例，對已知高風(fēng)險或風(fēng)險不可控的干細(xì)胞治療明文禁止。而對某些干細(xì)胞，特別是自體干細(xì)胞治療可能不再列入監(jiān)管之內(nèi)。

　　FDA的任何更新規(guī)則和條例不僅是對業(yè)界，也是對非專業(yè)人士，包括患者群體的明文告示。告知哪些可能是高風(fēng)險、難以把控的干細(xì)胞治療，哪些是可以嘗試的干細(xì)胞療法。

　　總之，F(xiàn)DA希望通過普及教育，提醒患者/社會群體花錢（干細(xì)胞治療費(fèi)不應(yīng)超過2萬美元）并不一定能買回健康和生活質(zhì)量，這是目前的現(xiàn)實(shí)。

        綜上所述，您是不是已經(jīng)對FDA已明確干細(xì)胞作為生物“藥”進(jìn)行監(jiān)管和審批，有所了解。如果還有其他疑問，請咨詢威正翔禹/締一生物資深專家免費(fèi)熱線：400-166-8600。