皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認(rèn)定

　　日前，Abeona Therapeutics公司宣布該公司治療大皰性表皮松解癥（epidermolysis bullosa，EB）的基因療法EB-101獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。這一認(rèn)定將給予EB-101的研發(fā)項(xiàng)目諸多便利，進(jìn)一步加快它的開發(fā)進(jìn)程。本文威正翔禹/締一生物為您分析皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認(rèn)定。

　　大皰性表皮松解癥是一類可能危及生命的遺傳性皮膚病，其中最嚴(yán)重的一種類型稱為隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（recessive dystrophic epidermolysis bullosa， RDEB）。這種疾病患者由于編碼膠原蛋白VII的基因COL7A1發(fā)生突變導(dǎo)致膠原蛋白VII功能失常。而膠原蛋白VII對將表皮與真皮組織結(jié)合在一起非常重要。RDHB患者皮膚上經(jīng)常反復(fù)出現(xiàn)水皰和傷口，伴隨著劇痛。皮膚損傷不但會(huì)帶來危及生命的感染，而且很多患者可能發(fā)展成為鱗狀細(xì)胞癌（squamous cell carcinoma）。

　　Abeona 公司開發(fā)的EB-101基因療法是一種基于患者自身皮膚細(xì)胞的基因療法。它將表達(dá)正常膠原蛋白VII的基因在體外轉(zhuǎn)入從患者身上獲取的角質(zhì)形成細(xì)胞（keratinocyte）中，然后將這些經(jīng)過基因工程修飾的細(xì)胞注入患者傷口中，促進(jìn)傷口愈合。EB-101此前已經(jīng)獲得美國FDA授予的孤兒藥和罕見兒科疾病（rare pediatric disease）認(rèn)定以及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥認(rèn)定。

　　EB-101獲得FDA突破性療法認(rèn)定的原因是基于該療法在臨床1/2期試驗(yàn)中的優(yōu)異表現(xiàn)。在最近的臨床1/2期試驗(yàn)中，患者身上非愈合性慢性傷口接受EB-101注射，在預(yù)定時(shí)間點(diǎn)檢測傷口愈合程度。在這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，EB-101達(dá)到了療效和安全性的主要終點(diǎn)。在治療后3個(gè)月，100％接受EB-101治療的傷口得到了愈合。在接受EB-101治療2年以后，仍然有88％接受治療的傷口保持愈合狀態(tài)。與此相比，接受目前市場上已有療法的傷口中只有7％在接受治療后12周是仍然是愈合的。沒有任何傷口的愈合時(shí)間超過24周。

　　Abeona公司的總裁兼CEO Timothy J. Miller 博士說：“我們很高興FDA認(rèn)識到EB-101的臨床1/2期試驗(yàn)結(jié)果表現(xiàn)出的良好前景并且授予EB-101項(xiàng)目突破性療法認(rèn)定。我們期待早日啟動(dòng)EB-101的關(guān)鍵性臨床3期試驗(yàn)。”該公司將繼續(xù)與FDA合作確定臨床3期試驗(yàn)的最終設(shè)計(jì)，預(yù)計(jì)該項(xiàng)試驗(yàn)將于2018年初正式啟動(dòng)。

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